Майозайм

Немного фактов

Лекарственное средство Майозайм создано для компенсации наследственной недостаточности выработки ферментов.

Детальный состав и лекарственная форма

Терапевтическое действие средства обеспечивается, благодаря содержанию в Майозайме рекомбинативного аналога человеческого фермента алглюкозидазы-альфа, в количестве 50 мг.

Для придания необходимых физических характеристик веществу в качестве вспомогательных компонентов при создании препарата пользуются:

• Твином-80 (0,5 мг);
• Маннитом (200 мг);
• Натрием фосфорнокислым 2-замещенным 7-водным (9,4 мг);
• Натрия дигидрофосфатом моногидратом (29,7 мг).

Данное количество представляет собой номинальный объем вещества в готовом к использованию лекарстве.

Так как медикамент представляет собой порошок для приготовления концентрированного средства для инфузионного раствора, производитель использует немного больше указанных компонентов (избыток наполнения).

Порошок фасуется по стеклянным флаконам, емкостью 20 мл. Флакон закупоривается резиновой пробкой и дополнительно защищен голубым пластиковым колпачком. В коробочке из картона может находиться 1, 10 или 25 идентичных флаконов, в сопровождении с инструкцией по применению.

Лиофилизат в сухом состоянии обладает белым цветом, а в восстановленной форме превращается в прозрачную (возможна легкая опалесценция) жидкость от бесцветного до светло-желтого оттенка. Раствор, в котором присутствуют белые или полупрозрачные волокнистые структуры является вариантом нормы.

Фармакологические возможности

Майозайм создан, чтобы восстанавливать функциональные способности кислой а-глюкозидазы, представляющей категорию лизосомальных гидролаз. Такая активность помогает бороться с ферментативной недостаточностью, ведущей к гибели организма, болезнью Помпе.

Редкий генерализованный гликогеноз представляет собой патологию, при которой в лизосомах скапливается большое количество гликогена. Данное нарушение метаболизма приводит к поражению мышечной и нервной тканей, что может стать причиной летального исхода у пациента.

Алглюкозидаза альфа, которая используется в качестве действующего вещества средства, производится с помощью технологий рекомбинантной дезоксирибонуклеиновой кислоты и искусственного созданных яичниковых клеток китайского хомяка.

Восстановление функциональных возможностей лизосом, благодаря активности элемента, позволяет сохранить или восстановить нормальную физиологическую активность мышечного слоя сердца и скелетной мускулатуры.

Достаточно крупный размер молекул не позволяет активным компонентам средства проникать сквозь ГЭБ, защищая от воздействия центральную нервную систему.

Клинические эксперименты позволили сделать вывод о высоком уровне эффективности медикамента и выживаемости больных в течение длительного времени при инфантильной разновидности болезни у пациентов младше 6 месяцев. Для клинических исследований пациентам вводили препарат в дозировке 20 мг или 40 мг на килограмм массы тела больного. На эхокардиограмме наблюдалось улучшение физиологических показателей сердечной мышцы в связи со снижением массы левого желудочкового отдела сердца.

Так как клиническая разница между пациентами, получавшими разные дозировки средства, не была установлена, врачами рекомендуется доза средства в количестве 20 мг на килограмм.

У большей части пациентов, больных классической разновидностью заболевания, врачи отметили улучшение в области:

• Роста;
• Функционального состояния сердечной мышцы;
• Эффективного лечения поражений скелетных ( в том числе дыхательных) мышц.

Наибольший уровень результативности фиксируется при более ранней диагностике заболевания и высоком уровне сохранения подвижности.

При позднем развитии болезни также отмечаются улучшения в области двигательных и дыхательных функций, но эффективность в увеличении продолжительности и качества жизни таких больных ещё не подтверждена достаточным образом.

У больных с ранним и поздним началом заболевания Майозайм демонстрирует одинаковые фармакокинетические свойства. Концентрация активного вещества в плазме крови зависит от введенной дозы и сохраняется неизменной при длительном использовании препарата.

После введения дозы из расчета 20 мг на килограмм массы тела максимальная концентрация достигала 178,3 мкг в мл крови. После использования 40 мг средства на каждый килограмм веса содержание алглюкозидазы альфа в каждом мл крови находилось на уровне 263,7 мкг. Падение уровня концентрации средства в крови в два раза наблюдается уже через 2 часа 45 минут.

Показания к использованию

Майозайм рассчитан на долговременное ферментозаместительное лечение больных, которым поставлен и подтвержден диагноз болезнь Помпе, независимо от возрастной группы.

Количество исследований, которые доказывают результативность использования у людей с поздней разновидностью заболевания, недостаточно для полного подтверждения.

Данный гликогеноз находится в международной классификации болезней десятого пересмотра (МКБ-10) под кодовым номером Е74.0.

Способ применения и дозировка

Препарат Майозайм вводится под контролем специалистов, обладающих необходимыми навыками обращения с пациентами, больными патологиями метаболизма или другими симптоматически схожими отклонениями.

Для достижения ожидаемого эффекта необходимо каждые 14 дней вводить количество средства в концентрации 20 мг действующего компонента на кг веса с помощью внутривенного вливания.

Скорость вливания препарата может увеличиваться от 1 мг/кг/ч до 2 мг/кг/ч каждые полчаса при отсутствии патологических реакций на инфузию. Максимальная скорость вливания достигает 7 мг/кг/ч. Данные рекомендации касаются всех возрастных категорий пациентов.

Клинические исследования безопасности и результативности лечения Майозаймом у больных, страдающих функциональными расстройствами в работе почек или печени, не проводились, поэтому специальные указания для данных групп пациентов отсутствуют.

Необходим регулярный мониторинг состояния пациента здоровья и наличия результатов от лечения.

Восстановление и разведение

Придерживаясь правил асептики, Майозайм последовательно разводится в воде для инъекций, а затем в изотоническом инфузионном растворе хлорида натрия (0,9%).

Так как при восстановлении возможно образование белковых волокнистых структур для внутривенного вливания необходимо использовать систему, имеющую фильтр с порами 0,2 микрона для предупреждения проникновения в кровяное русло низкомолекулярных белковых масс в форме видимых образований.

В зависимости от веса пациента из холодильной установки вынимается необходимое число флаконов для достижения терапевтической дозировки, которые около получаса нагревают в комнатных условиях. Майозайм, в котором нарушена целостность флакона, запрещено использовать повторно. Любые остатки средства необходимо утилизировать.

Для разведения содержимого одного флакона необходимо использование 10.3 мл инъекционной воды. Вода для инъекций вводится крайне медленно с помощью постепенного добавления жидкости по 1 капле на стенки флакона. Емкость необходимо осторожно поворачивать и наклонять для предотвращения реакции лиофилизата с водой.

Восстановленный раствор используется только в случае соответствия указанным выше характеристикам цвета и структуры. При наличии любых других посторонних частиц, кроме тонких белковых волокон, а также изменении цветовых характеристик использовать концентрат строго запрещается. Объем восстановленного концентрата и концентрация действующего вещества составляют 10,5 мл и 5 мг/мл соответственно.

Из каждого восстановленного флакона постепенно отбирают по 10 мл концентрированного Майозайма до достижения количества, соответствующего потребностям больного. Из емкости с раствором хлорида натрия (0,9%) отбирают такое же количество жидкости для замещения концентратом алглюкозидазы альфа. После введения концентрата емкость осторожно поворачивается или разминается (инфузионный мешок) для равномерного смешивания жидкостей.

Раствор для инфузий необходимо вводить сразу после разведения. Готовое лекарство не предназначено для хранения или повторного использования.

Противопоказания

Единственным медицинским противопоказанием для использования медикамента является непереносимость любого из его составных компонентов.

Кроме этого, необходимо соблюдать осторожность при использовании готового раствора у больных, у которых возникли побочные эффекты во время внутривенного вливания или через 120 минут после процедуры.

Побочные эффекты

Лечение препаратом может стать причиной развития нежелательных явлений при несоблюдении врачебной инструкции или в результате индивидуальной реакции организма пациента. Среди побочных явлений возможно возникновение:

• Гиперчувствительности;
• Нарушений сердечного ритма, приливов, цианоза, повышения кровяного давления, бледности кожных покровов, остановки сердца, гипотензии, спазма сосудов;
• Тремора, головокружения, парестезии, цефалгии;
• Нервного возбуждения, беспокойства, тревожности;
• Конъюнктивита;
• Кашля, затруднения дыхания, остановки дыхания, респираторного дистресс синдрома, бронхоспазма, хрипов, отека глотки, диспноэ, свистящего дыхания;
• Рвоты, тошноты, абдоминальных болей, диареи;
• Крапивницы, сыпи, эритемы, зуда, периорбитальной отечности, мраморности кожи, повышенного слезотечения и потливости;
• Протеинурии, нефротического синдрома;
• Локальные реакции в месте введения препарата.

При возникновении побочных эффектов, несущих угрозу жизни пациента, медицинский работник, наблюдающий за введением, должен быть готов принять необходимые для реанимации меры незамедлительно.

Передозировка

Не было сообщений о случаях передозировки. Превышение дозы маловероятно из-за введения средства под врачебным контролем.

Период беременности и лактации

Майозайм не следует употреблять при беременности, так как исследования о влиянии средства на внутриутробное развитие ребенка у людей не проводились.

Следует прекратить кормление грудью при терапии медикаментом, так как компоненты средства выделяются с грудным молоком.

Лекарственное взаимодействие

Препарат не исследовался на предмет взаимодействия с другими лекарственными средствами.

В день проведения процедуры следует быт особо осторожным при вождении, управлении сложной техникой и выполнении работы, требующей высокого уровня концентрации.

Условия хранения

Средство рекомендуется хранить, ограничивая доступ детей, в температурном диапазоне 2-8С не более 24 месяцев с даты производства.

Аналоги

Мейозам возможно заменить медикаментами: Реплагалом, Фабразимом.